跨領域建構治療多重系統退化症的新希望:從NMDA受體調控藥物、臨床前模式到臨床試驗

關鍵字

多重系統退化症、未被滿足的醫療需求、神經退化性疾病、跨科際/跨領域取向、NMDA受體調控藥物、臨床前模式、臨床試驗、神經網路晶片、外泌體、穿顱電刺激、認知功能、數位生物標記、D-胺基酸氧化酶(DAO)抑制劑、新藥研發、RS-D7/YA-101

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整合神經科學與行為學實驗室 

Lab of Integrated Neuroscience and Ethology, the “LINE”        

研究介紹

多重系統退化症(MSA)是一種罕見且致命的神經退化性疾病,發病至死亡平均9年。致病機轉至今不明,缺乏有效的治療藥物,屬於未被滿足的醫療需求。目前一些研究證據推測α-synuclein的聚合以及N-甲基-D-天門冬胺酸(NMDA)受體功能的缺陷,在病理發生過程中扮演重要的角色。我們的跨校跨領域MSA研發團隊,自2014年起針對無藥可醫的精神/神經疾患進行新藥研發與測試,聚焦於NMDA受體開發新型胺基酸氧化酶(DAO)抑制劑,研發出新成分新藥RS-D7等藥物以提升NMDA受體功能。研究結果證實RS-D7的作用機制確實可抑制DAO並提升NMDA受體活性,有效改善MSA相關運動缺損,可望為MSA的治療開啟新希望。這些成果顯示RS-D7極具開發潛力與應用價值,同時具備以下發展優勢與技術創新性:

1. MSA目前無藥可醫,屬於未被滿足的醫療需求。RS-D7有望成為世界上第一個有效的新成分新藥。

2. RS-D7有很好的安全性可長期使用。

3. RS-D7的機制透過臨床前實驗證實能有效抑制DAO及發炎小體。

4. MSA病患與小鼠所產生的動作障礙,皆能有效地改善。

5. RS-D7無論口服或注射均有很好的療效。

6. RS-D7有許多適應症,可做為多重效益的藥物。

7. RS-D7已取得多項國內外專利,專屬授權給英屬開曼群島商思捷優達股份有限公司。2022年通過美國FDA孤兒藥資格(ODD)審查,2023年十月開始新藥臨床一期試驗。

國際合作

新藥測試、作用機轉、外泌體分析、轉錄組定序及分析、生物晶片研發等

 

計畫主持人

賴文崧

國立臺灣大學心理學系暨研究所/教授

wslai@ntu.edu.tw

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